投入vs利润 如何支撑大流行病疗法研发与商业化

来源: 新康界  Tue Oct 13 09:44:37 CST 2020 A- A+

文:百子湾吴彦祖

2020年新冠肺炎大流行席卷全球,总体而言,世界各国并没有做好充分应对的准备。然而,疫情已引起了传染病领域投资、药物开发方法和监管政策的变化,这可能导致持久的创新,并有助于减轻未来大流行病的影响。上述变化带来了重大机遇与挑战,各国政府和制澳门新葡京(www.142.net)业携手加紧寻找疫情的创新解决办法。同时,国际社会必须从新冠疫情的应对中汲取教训,加大对传染病疗法研发与商业化的扶持力度。

温故而知新,通过回顾过去的大流行病情况,有利于制药行业做好应对未来大流行病的准备。在分析过去大流行病期间的成功做法的基础上,发掘当前可获得的资金和收入机会,弥合投资和商业可持续性之间的潜在财务缺口,从而更好地激励针对大流行病的创新。

既往大流行病疗法的成功有限

回顾过去的大流行病,只有少数具有成功的防治方法。H1N1流感大流行可能是成功应对的最佳例子:在研发开始后的4-6个月内,并且在美国第二次大流行高峰之前的1个月获得了疫苗。总共有11种疫苗获得了世卫组织(WHO)的预认证并得到广泛分发。大流行流感疫苗的最大供应商GSK报告称,在大流行开始后的第一年销售额为29.5亿美金。在2009年H1N1疫苗开发过程中,经过验证的流感疫苗技术平台被用于加快H1N1疫苗的临床开发。监管机构允许澳门新葡京(www.142.net)将大流行流感疫苗作为改变毒株的季节性疫苗进行注册,从而免除了初步安全性测试的需要,并且加快了监管审查和批准。这使得大流行流感疫苗的大规模开发和分发的速度比新冠疫苗更快。

图表1. 2009年首批H1N1流感疫苗的研发生产过程

来源:Novartis Vaccines、中康产业资本研究中心

与大流行流感疫苗形成对比的是埃博拉病毒(EBV)疫苗,迄今为止EBV疫苗的商业成功仍比较有限。在埃博拉病毒大流行之前,由于几次小规模的疫情,疫苗已经在开发中。2014年流行开始后,开发和生产迅速增加,但在疫情得到控制后放缓。在首次爆发埃博拉疫情5年后,默克(Merck & Co)企业于2019年12月推出了ERVEBO。全球疫苗和免疫联盟(GAVI)授权在2025年前提供1.87亿美金资金,用于购买疫苗储备,以应对未来的疫情。近期所有其他大流行病,如SARS、中东呼吸综合征(MERS)、寨卡病毒(ZIKA)等,在鼓励成功的创新方面收效甚微。

然而,考虑到新冠疫情规模空前,以及对人类健康、社会和经济造成的全球性影响,以上两种大流行病无法与新冠肺炎相提并论。为了迅速确定防治方法,众多国家政府、制澳门新葡京(www.142.net)业和研发机构迅速投入了大量资源和努力。截至9月底,根据BioWorld和世卫组织(WHO)的数据,全球针对新冠肺炎有763款在研产品,包括疫苗和治疗药物、创新药物和重定向药物,其中约一半处于临床试验阶段。尽管新冠疫苗的创新成果仍有待观察,但初步临床结果和投资力度令人欢欣鼓舞。

目前对大流行病创新激励的局限

目前,用于大流行疾病创新防治方法的资金虽然有一些,但来源多数限于政府和侧重于短期举措的非政府组织(NGO)。

政府资助来自个别政府,或者来自世卫组织等跨政府组织。资金以研究资助或高级购买协议的形式提供。例如,欧盟委员会已经注册了159亿欧元的承诺,美国BARDA(生物医学高级研究与开发局)已经承诺了与5家疫苗制造商达成超过22亿美金的协议,另外还有3.59亿美金用于潜在的新冠肺炎治疗。政府资金通常具有商定的价格上限和/或捐赠要求(特别是对低收入国家),以确保广泛获得潜在的治疗。

非政府组织(NGO)可以为大流行病研究提供直接赠款,并向公私伙伴关系组织提供捐款,如CEPI(流行病防范创新联盟),还向结合非政府组织和政府资金的全球疫苗和免疫联盟(Gavi)提供捐款。为应对新冠肺炎,盖茨基金会捐赠了5000万美金给新冠肺炎治疗加速器、2500万美金用于开发和配送诊断试剂,以及5000万美金给GAVI。然而,NGO的资金往往有限,侧重于使低收入国家能够获得疗法,并且分散在几个重点领域,这限制了长期可持续性。

私人投资者包括风险资本和大型制药企业,这些企业希翼合作研发其他企业的候选药物或者获得许可。然而,由于投资回报的不确定性和过去有限的商业成功,投资者通常对以传染病为重点的资金持谨慎态度,因此这类投资相对较少。根据硅谷银行(Silicon Valley Bank, SVB)的统计,在过去3年里,只有5%的风险投资(总计420亿美金中的22亿美金)投入到预防感染的疫苗与药物研发中。

除了资金,伙伴关系是通过提供资源和分担风险来支撑和培育创新的另一种方式。然而,在新冠肺炎大流行之前,学术界对冠状病毒等新病原体的高级研究兴趣有限,而且由于对投资回报率的担忧,制药行业对这一基础研究的投资兴趣有限。

由上可见,目前对传染病的可用资助和伙伴关系机制是有限的和短期的。为了克服这些挑战,一些短期和长期战略被提出,以帮助支撑针对未来大流行病的持续创新。

跨企业跨行业合作提高研发和生产效率

大流行病加强了对早期商业能力的需求,但是许多企业没有为新疗法的快速商业化做好准备。大小制药企业之间的合作可以协调工作,重点在于确定潜在的大流行病解决方案,并支撑有前景的疗法和疫苗的生产。一个例子就是美国国家卫生研究院(NIH)的加速新冠肺炎治疗干预和疫苗(ACTIV)项目,该项目汇集了众多制造商,以确定和推进最有前景的治疗和疫苗。

图表2. 美国NIH建立的ACTIV组织结构图

来源:NIH、中康产业资本研究中心

此外,可以通过制药企业、支付者和/或雇主团队组成的联盟,在大流行病研究方面建立协作关系,以预先确定大流行病的疗法的报销。雇主或支付者可投资设立一个大流行病研究和缓解基金,以确保计划成员在大流行病疗法获得监管批准后即可免费或以有上限的价格获得指定数量的产品。信诺环球(Cigna)人寿保险企业最近开始实行的Embarc权益保护计划即为一个类似的概念,雇主团体每月支付会员费用来覆盖预料之外的基因疗法费用。

跨行业合作可以帮助支撑大流行病解决方案的开发。新冠肺炎的大流行已经带来了几个此类合作的例子,如通用电气医疗保健(GEHealthcare)与福特、Vantec(日立物流万特可)与通用汽车、富士康与美敦力等企业之间的呼吸机生产合作。在这些例子中,一家企业提供技术专长,而另一家提供材料和生产能力。

短期投资便于对特定流行病的马上反应

目前的短期资金主要来自政府和非政府组织,它们通过投资于企业和研究机构来推动研发。然而,另一种方式是“拉动式”供资机制,即政府提供预先市场承诺,承诺为开发的任何大流行病疫苗或治疗提供一定的费用。该策略已经在包括H1N1、埃博拉病毒、肺炎链球菌等的多种情况下使用,但通常只依赖于高收入国家,并且只激励在开发进度上走的更远的企业。

为应对这些挑战,国际政府或金融机构可实施由非盈利智库——全球发展中心(Center for Global Development)提出的市场驱动的基于价值的先行承诺(MVAC)。在这种模式中,单个国家的贡献取决于人口规模和支付能力,从而确保高、中、低收入国家的贡献。低收入和中等收入国家获得可负担的疗法,而高收入国家的需求被适当货币化。此外,价格可以依疗效和安全性而不同,以鼓励开发更加有效的疗法。

图表3. 市场驱动的基于价值的先行承诺(MVAC)模式示意

来源:CGD官网、中康产业资本研究中心

另一个可能解决大流行病研发早期投资不足的选择是债券,投资者、制药企业和非政府组织可在一段预定时间内筹集资金。基金由第三方管理,他们将资金投资于典型渠道,在预定时间后返还给投资者,并附加利息,除非出现与大流行病相关的机会。此方面的一个例子是大流行病紧急融资基金(Pandemic Emergency Financing Facility,PEF),该基金由世界银行设计,目的是在低收入国家疾病爆发前预先汇集资金,以便迅速做出反应。在这种安排中,私人投资者提供3年的前期资金。如果在此期间出现符合条件的大流行病,部分资金将拨给各国政府和预先批准的组织,用于应对大流行。否则,投资者会收回他们的钱和利息。

图表4. 大流行病紧急融资基金(PEF)机制示意

来源:世界银行、中康产业资本研究中心

长期投资支撑对未来大流行病的持续研究

先前的大流行病遇到的主要问题之一是,在危机期间对大流行病的研究和资助无处不在,一旦威胁显著消退则随之枯竭。长期资金供应的不确定性抑制了制药企业开发疫苗或药物的积极性。然而,大流行病导致国家GDP的损失和单个企业收入的损失,显然比每年在大流行病药疫苗和药物上相对较小的公共投资要多得多。正在进行的新冠肺炎大流行清晰地证明了这一点。

可以采取两种不同的方法来解决这个问题,分别侧重于政府驱动的资金或私人资金。首先,正在进行的政府和非政府组织资助应该集中在大流行或传染病的公共研究上,而不是依赖私人企业。政府可以提供持续的学术资金,用于开发泛毒株疫苗平台,以便在发生大流行病迅速针对一种新病毒进行调整。更进一步的是,政府可以同意支付针对新发现毒株的疫苗的研发费用,即使这些毒株目前还未大流行,以确保对每一种新病毒进行最佳准备。有前途的候选疫苗可能成为与具有临床试验和生产能力的制药企业进行合作或转让的基础。

第二种方法是大型制药企业的联合投资基金,以持续资助正在进行的研究。该基金可由一个小组或第三方管理,并被用于投资有希翼的大流行病技术,随着产品商业化和利润再投资于新的研发项目,该基金有可能在长期内实现自给自足。

加快大流行病疗法的监管途径

目前尚无明确的途径来加速疫苗开发,这就抑制了参与研发的积极性。在新冠肺炎大流行期间,许多国家都在努力简化手续,加快审批创新药和重定向药物。美国FDA创立了冠状病毒治疗加速项目(CTAP),为制药企业提供交互式反馈,加快试验方案的审批,并且协助寻找和批准患者用于产品的临床试验或紧急使用。欧盟于2014年创立了欧盟有史以来最大的研究和创新计划——欧洲地平线2020(EuropeanHorizon 2020)计划,其中包含了资助和加速疫苗开发。今年即将到期,欧盟又推出了地平线欧洲(HorizonEurope)计划,将于2021年1月开始实行。美国、欧盟以及其他国家都应努力使大流行病产品的快速途径正规化和标准化,包括优先审查、减少临床试验要求,以及就如何获得快速审查提供明确引导的框架。

上文提及的美国NIH创立的公私合作伙伴关系项目——加速新冠肺炎治疗干预和疫苗(ACTIV),也支撑简化临床试验设计和审批。与ACTIV类似的“休眠的”公私伙伴关系可以被唤醒以快速简化临床试验设计和评估,这是一个有希翼的选择,可以在加快发展的同时减轻政府的负担。

结 语

目前制药行业已经开足马力,寻找新冠肺炎的疫苗和药物。众多临床试验已经开始,但是由于结果的不确定性,其中一些将成为商业上的重磅产品,而另一些将在监管要求面前苦苦挣扎。新冠肺炎大流行的范围是前所未有的,对如何在大流行中保持创新提出了更多的问题。对于大流行病研发缺乏长期激励机制的困境,政府和行业人士应当努力寻求切实可行的解决办法,使大流行产品的研发和商业化更具持续性,从而更好地防范未来的大流行病。

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