FDA授予IMGN632突破性药物资格 治疗罕见血液肿瘤

来源: 生物谷  Fri Oct 09 17:02:54 CST 2020 A- A+

ImmunoGen是一家致力于开发下一代抗体偶联药物(ADC)改善癌症患者预后的生物技术企业。近日,该企业宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型CD123靶向ADC疗法IMGN632突破性药物资格(BTD),用于治疗复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)患者。

IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC,目前处于临床开发,用于治疗血液系统恶性肿瘤,包括BPDCN、急性髓性白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)。目前,IMGN632正在多个队列中进行评估,包括作为单药疗法用于已接受一线诱导治疗的BPDCN和微小残留病阳性(MRD+)AML患者,以及联合Vidaza(azacitidine,阿扎胞苷)和Venclexta(venetoclax)治疗复发/难治性AML患者。

IMGN632使用了ImmunoGen企业的一种新型吲哚啉苯二氮卓(indolino-benzodiazepine,IGN)有效载荷(payload),它在不交联的情况下能使DNA烷基化。与其他DNA靶向有效荷载相比,IGN被设计为对AML细胞有很高的效力,但对正常骨髓祖细胞的毒性要小。

BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比在一个或多个具有临床意义的终点方面有显著改善的新药。获得BTD的药物,在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的引导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

IMGN632作用机制

BPDCN是一种罕见的血液癌症,同时具有白血病和淋巴瘤的特征,该病具有特征性的皮损、淋趋承受累,并经常扩散到骨髓。这种侵袭性癌症需要严格的治疗,然后往往是干细胞移植。尽管近年来已有一款CD123靶向疗法获得批准(Elzonris[tagraxofusp-erzs],2018年获批),但对于患者来说,尚未满足的需求仍然很高,特别是在复发/难治性环境中。

FDA授予IMGN632 BTD,是基于来自首个人类研究BPDCN队列的结果,该队列的初步结果已在2019年美国血液学会(ASH)年会上公布,数据显示:在9例BPDCN患者(全部接受过Elzonris治疗,2例接受过强化化疗)中,有3例患者对IMGN632表现出治疗反应。来自IMGN632单药治疗BPDCN剂量扩展队列的最新数据将于今年12月在ASH年会上公布。

Elzonris(tagraxofusp)的作用机制(图片来源,Stemline企业网站)

Elzonris由Stemline Therapeutics开发,于2018年12月获得美国FDA批准,用于2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)儿科患者和成人患者的治疗,包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。值得一提的是,此次批准,使Elzonris成为首个获批治疗BPDCN的药物,同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。

Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素,专门针对CD123靶点设计,该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成,IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后,Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。

原文出处:ImmunoGen Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for IMGN632 in Relapsed or Refractory Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm

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