10亿美金开发潜在“first-in-class”RNAi疗法 武田达成合作

来源:药明康德  Fri Oct 09 09:39:30 CST 2020 A- A+

武田(Takeda)和Arrowhead Pharmaceuticals今天宣布,双方达成一项研发合作协议,将共同开发潜在“first-in-class”RNAi疗法ARO-ATT,用于治疗α-1抗胰蛋白酶相关肝病(AATLD)。ARO-AAT旨在减少突变α-1抗胰蛋白酶蛋白(AAT)的产生,它是AATLD疾病进展的根源。

α-1抗胰蛋白酶蛋白缺陷(AATD)是一种罕见的遗传性疾病,与儿童和成人肝病以及成人肺部疾病相关。抗胰蛋白酶(AAT)蛋白主要由肝细胞合成和分泌,其功能是抑制能分解正常结缔组织的酶。最常见的致病变异体是Z突变体,由于一个氨基酸的变化导致蛋白的不正确折叠。突变蛋白不能有效分泌,在肝细胞内聚集成小球。从而引发持续的肝细胞损伤,导致纤维化、肝硬化,增加肝细胞癌的风险。

携带纯合子Z突变体的患者体内功能性AAT严重缺乏,导致肺部疾病和肝脏疾病。对于这些患者来说,目前肝脏移植是唯一治疗方法,患者仍然存在显著未满足需求。

ARO-AAT旨在敲除导致进展性肝病的突变α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白的产生。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展,并可能允许肝脏再生和修复。

根据协议条款,武田和Arrowhead将共同开发ARO-AAT,如果获得批准,将在美国共同商业化ARO-AAT。在美国以外,武田将主导全球商业化战略,并获得ARO-AAT商业化的独家许可。Arrowhead将获得3亿美金的前期付款,并有资格获得高达7.4亿美金的潜在开发、监管和商业化里程碑付款。

“AAT相关的肝病是一种灾难性疾病,目前尚无有效的治疗方法。基于RNAi的作用机制,ARO-AAT有潜力治疗AATLD的潜在病因,从而帮助患者避免肝脏移植和与之相关的合并症。”武田胃肠病学治疗部负责人Asit Parikh博士说,“大家很高兴与Arrowhead合作,为这些患者带来这一令人兴奋的临床后期在研疗法。”

参考资料:

[1] Takeda and Arrowhead Collaborate to Co-Develop and Co-Commercialize ARO-AAT for Alpha-1 Antitrypsin-Associated Liver Disease. Retrieved October 8, 2020, from https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-and-arrowhead-collaborate-to-co-develop-and-co-commercialize-aro-aat-foralpha-1-antitrypsin-associated-liver-disease/

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