杰特贝林遗传性血管水肿新药Haegarda扩大适应症获FDA批准

来源: 生物谷  Tue Sep 29 12:59:21 CST 2020 A- A+

杰特贝林(CSL Behring)是血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者。近日,该企业宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Haegarda(皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂,C1-INH)扩大适应症,作为一种常规预防性治疗药物,用于6岁及以上患者预防遗传性血管水肿(HAE)发作。

HAE是一种罕见的、遗传性、潜在危及生命的疾病,在美国影响约五万分之一的人口,该病可在腹部、喉部、面部、四肢和身体其他部位造成肿胀的痛苦、潜在的致衰性和不可预测的发作。如果父母中有一人患有这种疾病,那么孩子有50%的几率会遗传HAE。

Haegarda可减少95%的HAE发作,此次批准,使该药成为用于6岁及以上患者预防HAE发作的第一个也是唯一一个皮下治疗方案。除了扩大儿科适应症之外,更新的标签还包括了孕妇使用Haegarda的临床安全数据。

此次最新批准,基于来自CSL赞助的2项COMPACT试验——COMPACT关键研究和COMPACT开放标签扩展(OLE)研究的结果。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期关键研究,包括了6例年龄≤17岁的症状性HAE儿科患者。

在COMPACT关键研究中,在FDA批准的60 IU/kg剂量下,Haegarda与安慰剂相比将HAE发作次数减少了95%(中位减少)、将急救药物的使用减少了99%以上(中位减少)。COMPACT OLE共有126例患者,其中9例年龄≤17岁的患者。在该试验中,所有9例儿童受试者每月发作次数与研究前相比均减少了50%以上,每月发作次数中位数的中位减少为97%。所有受试者的发作少于1次/月,4例受试者发作少于1次/年(一例受试者无发作)。没有患者因治疗相关不良事件停止治疗。年龄分组分析的安全性和有效性与整体研究结果一致。

新标签现在包括了随机、开放标签、阳性药物对照研究的结果,这些研究涉及4例在研究期间怀孕的患者,并接受治疗直到确定妊娠。这些患者年龄在19岁-32岁,并接受C1-INH(S.C.给药)。患者在妊娠早期(头三个月)接受Haegarda治疗4-8周(9-15剂)。如前所述,这些女性报告分娩期间没有并发症,所有妇女都分娩了健康婴儿。

Haegarda:用于HAE发作预防性治疗的首个皮下注射药物

在美国,Haegarda于2017年6月获得FDA批准,作为一种常规预防性药物,用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿(HAE)的发作。此次批准,使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。Haegarda的获批剂量为60IU/公斤。

HAE即补体C1抑制剂(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,该病是一种罕见的遗传性疾病,发病率为1:10000-1:50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷,导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍,该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。

在临床上,HAE的特点是反复发作血管性水肿,典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重,之后在48~72h内可白行消退,水肿可发生在任何部位,主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿(UAE)导致呼吸道阻塞,可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中,死亡率高达30%~50%。鉴于HAE潜在致死风险,对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物,这是一种替代疗法,可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白,从而预防HAE的发作。

原文出处:U.S. Food and Drug Administration approves HAEGARDA (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) for Prevention of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Pediatric Patients

原标题:遗传性血管水肿(HAE)新药!美国FDA批准Haegarda:用于≥6岁患者常规预防HAE发作

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